6月10日，托夫生注射液上市后国内首批、浙江首针于西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院（下称杭州市一医院）运动神经元病诊疗中心落地使用。

作为运动神经元病中最常见的一种类型，渐冻症通常会导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡，从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩，最终患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡。

SOD1是第一个被发现的渐冻症致病基因，也是中国渐冻症人群中最常见的致病基因。托夫生注射液是一种反义寡核苷酸（ASO）药物，可通过减少SOD1蛋白合成，减少毒性SOD1蛋白的蓄积，从而减轻运动神经元的损伤，减缓疾病进展。

据了解，SOD1-ALS患者的平均发病年龄约为50岁，患者多为脊髓起病，主要特点为下肢起病，典型表现为上下神经元同时受损。由于疾病具有致死性，患者对于针对明确靶点的对因治疗药物的需求极为迫切。