2月11日，最新召开的国务院常务会议透露了关于罕见病药的关键信息，这不仅会使得一批次布局罕见病药品的药企以及罕见病病人获益，也意味着未来中国罕见病用药市场的逻辑将发生巨大改变。

 

　　具体而言，会议指出，加强癌症、罕见病等重大疾病防治，事关亿万群众福祉。一要加快完善癌症诊疗体系。坚持预防为主，推进癌症筛查和早诊早治，努力降低死亡率。强化科技攻关，支持肿瘤诊疗新技术临床研究和应用。发展“互联网+医疗”，提高基层医疗机构诊疗能力。二要加快境内外抗癌新药注册审批，满足患者急需。组织专家遴选临床急需境外新药，完善进口政策，促进境外新药在境内同步上市。畅通临床急需抗癌药的临时进口渠道。落实抗癌药降价和癌症患者医疗救助等措施，修订管理办法，加快医保药品目录调整频率，把更多救命救急的抗癌药等药品纳入医保，缓解用药难用药贵。三要保障2000多万罕见病患者用药。从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

 

　　其中第三点尤其引人关注。有不少罕见病相关领域的从业人士指出，这是首度从国家层面指出中国需要保障2000多万罕见病患者用药，这对中国罕见病用药市场意义重大。与此同时，药物原有的增值税税率为16%，而罕见病用药此后按3%计征增值税，对于罕见病患者和生产商无疑是一大红利。

 

　　事实上，相较于欧美、日本及韩国，中国的罕见病用药市场在医保报销、审批政策、税收优惠等方面存在相当的差距，也因此中国的罕见病药品市场此前一直发展缓慢。但罕见病药不仅关乎罕见病病人的基本权益，也一直是药品创新的关键领域。

 

　　以美国为例，FDA 2018年批准上市的59种新药中，用以治疗罕见病或“孤儿”疾病的新药有34种，占到了58%，罕见病领域是药品创新的重要源泉。在此大背景之下，中国在罕见病药政策上做出来多轮的革新。

 

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