6 月 10 日，昌平实验室联合北京大学魏文胜教授团队发布重磅科研成果，其自主研发的 LEAPER RNA 编辑技术，在杜氏肌营养不良症（DMD）治疗领域取得世界级突破。相关技术研发与临床应用两项成果，于同日在线发表在国际顶尖期刊《细胞》。这既是国内原创 RNA 编辑技术首次迈入临床研究阶段，也是全球范围内首次将 RNA 编辑技术用于 DMD 病症治疗。

一、病症现状：难治性罕见病 临床需求迫切

二、技术原理：创新 RNA 编辑 修复致病基因

针对这一医学难题，魏文胜团队依托 LEAPER 技术平台，成功开发出 RNA 外显子跳跃疗法。该系统可精准定位肌肉细胞内异常的 DMD 基因，通过剔除基因特定序列修复读码框，促使细胞合成功能正常的蛋白质，帮助受损肌肉恢复生理活性。

三、临床进展：候选药物收效显著 患儿病情持续改善

团队携手上海交通大学等多家单位，基于 LEAPER 技术研发出候选药物 LE051。临床数据显示，3 名接受治疗的患儿经过为期一年的随访，运动功能均得到显著且持久的改善，验证了该疗法的临床有效性。

四、行业价值：夯实我国核酸药物领域竞争力

此次技术突破，标志着我国在 RNA 编辑、核酸药物、基因治疗等前沿赛道抢占国际先机，大幅提升相关领域全球竞争力。

昌平实验室主任谢晓亮院士表示，LEAPER 技术的研发与临床转化，是实验室依托原创基础研究、推动创新药物落地的典型范例，期待这项前沿技术能为更多重大疾病、罕见病患者带去治疗新希望。