5 月 31 日国家药监局披露统计数据，2025 年国内获批儿童用药 138 个，创下历年新高，实现审批数量连续五年稳步上行。分年度数据：2021 年 47 个、2022 年 66 个、2023 年 92 个、2024 年 106 个，近五年累计获批儿童用药 449 个。

产业研发端景气度持续上行：2025 年依托儿童受试者开展的临床试验达 235 项，连续三年保持 15%～20% 增速；其中一类创新药、国际多中心临床试验占比突破 50%，研发结构向高端化转型。

针对存量药品短板，药监部门推进已上市品种补充儿童适应症，目前已有 54 个药品完善说明书儿童用法、用量及安全性内容，相关产品陆续落地临床。

为此我国 2025 年推出儿童抗肿瘤药物研发星光计划，依托 “提前介入、一企一策、研审联动” 机制，全程帮扶药企攻克研发难点，针对性加速儿童抗癌新药研发与申报落地，补齐重症儿科用药短板。