“对于重症肌无力患者，过去我们经常只聚焦某一个新药的治疗，较少关注患者以后的生活质量，但如今对患者生活质量和长期管理的重视度正在提高。”北京协和医院神经科主任医师管宇宙接受中新健康采访时表示。

重症肌无力是一种由神经-肌肉接头传递功能障碍引起的自身免疫性神经肌肉疾病，主要分为眼肌型和全身型重症肌无力。其中，全身型重症肌无力作为罕见病，具有病程长、难治愈、易复发的特点，严重影响患者的日常生活、社交和工作，急性加重时甚至会危及生命。

2018年，全身型重症肌无力被纳入《第一批罕见病目录》。不过长期以来，重症肌无力以糖皮质激素、非激素类免疫抑制剂等传统治疗方案为主。在治疗过程中，不少患者虽然症状得到改善，但也经历了药物副作用的影响。

“用激素之后很长一段时间都没有生理期”“当时住院激素冲击，我的脸像胖了好几十斤一样”……这些来自患者的真实反馈，也引起了医生的重视。

不过，相较于过往，如今，重症肌无力临床诊疗已经进入生物靶向治疗时代，近年来已有多款生物制剂获批上市。

“过去，国内只有一些重症肌无力的发病率调查、从医生角度进行的医疗资料总结，以及患者的主观描述，此次调查中的一些数据对于未来如何改善医疗质量、提高病人生活质量将有很好的参考和指引。”管宇宙告诉记者。