上海市心血管病研究所副所长、复旦大学附属中山医院心内科主任医师邹云增教授6日接受采访时介绍，约60%的肥厚型心肌病存在致病性或可能致病性基因变异，仍有大约40%的肥厚型心肌病未找到明确致病基因，基因变异引发的肥厚型心肌病患者多半都有家族史。肥厚型心肌病患者心脏性猝死的发生率虽然只有1%，但仍是其主要死亡原因之一，在年轻患者中尤为显著。

2024年，创新治疗药物迈凡妥®在华获批上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-Ⅲ级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善运动能力和症状。此后，迈凡妥®被纳入国家医保目录，有效填补了临床治疗和医保领域空白。中国梗阻性肥厚型心肌病患者对创新药物的长期治疗需求将得到进一步满足。

邹云增教授坦言，此前，对于梗阻性肥厚型心肌病，中国并无针对肥厚型心肌病核心病理生理机制的创新药。临床治疗方式包括采用β受体阻滞剂等传统药物治疗、开展手术或介入治疗。β受体阻滞剂通过抑制交感神经受体，减弱心肌收缩力，缓解这种梗阻性肥厚型心肌病的症状。还有一些药物是改善心肌缺血的营养药物，并不能从根本上解决问题。手术或介入治疗则难度高且存在并发症风险，患者对手术顾虑较多，接受率比较低，临床可及性有限。

“接受创新药治疗的病人，用药一个月之后，症状得到明显的缓解，安全性良好。”邹云增教授介绍。