近日，国家药监局药审中心（CDE）正式发布《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》（下称《指导原则》），自发布之日起施行。围绕研发立题、临床试验设计等维度，《指导原则》从患者需求的角度出发，对抗肿瘤药物的临床研发提出建议，以期指导申请人在研发过程中，落实以临床价值为导向，以患者为核心的研发理念，为促进抗肿瘤药科学有序地开发提供重要参考。

 

　　新药研发最高目标内涵更丰富

 

　　今年7月，《指导原则》以征求意见稿的形式首次出现便引发业界关注，被部分机构过度解读为me-too类新药没有未来、肿瘤药临床与传统化疗对照意义不大等结论，导致彼时以CRO概念股为代表的医药板块集体“跳水”。但在事实上，《指导原则》更多是对以往审评标准的进一步优化及成文，对新药研发立项、临床前及临床方案提出了更高要求。

 

　　在对照药的选择上，《指导原则》提出，在对照试验中，根据需要，可以选择阳性对照药、安慰剂或最佳支持治疗（Best Support Care，BSC）作为对照。在干预性的临床试验中，在未撤回知情同意书的情况下，受试者须严格遵照试验方案接受治疗，而无法自由选择治疗药物/方案，应该尽量为受试者提供临床实践中被广泛应用的最佳治疗方式/药物，而不应该为了提高临床试验成功率和试验效率，选择安全性和/或有效性不确定，或已被更优的药物所替代的治疗手段。

 

　　对照药是体现新药临床价值的基础，《指导原则》明确，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可以满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值。因此CDE强调，当选择阳性药作为对照时，应该关注阳性对照药是否反映和代表了临床实践中目标患者的最佳治疗选择；当计划选择安慰剂或BSC作为对照药时，则应该确定该适应症在临床中确无标准治疗；当有BSC时，则应优选BSC作为对照，而非安慰剂。

分享到：