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儿童肌无力药首度获批我国加快引进孤儿药

发表日期：2019-05-10

5月7日，美国食品和药物管理局（Food&Drug Administration，以下简称FDA）批准Jacobus制药公司的药物Ruzurgi（amifampridine）上市，用于6岁至17岁患者Lambert-Eaton肌无力综合征（以下简称LEMS）的治疗。据了解，这是FDA首次批准用于LEMS儿科患者的新药上市。就在去年11月份，FDA刚刚批准了针对LEMS成人患者的治疗方案。

　　记者注意到，FDA在2018年来加速批准了几十种孤儿药上市。与之相对的是，我国对孤儿药的政策也逐渐放开，审批速度不断加快，利好政策频出。北京鼎臣管理咨询有限公司创始人史立臣对记者表示，因为有审批绿色通道，现在罕见病药物的审批速度明显加快，引进国外罕见病药物到国内上市的速度进一步加快。只要符合上市条件，现在只需一年左右，甚至几个月就可以实现上市。

　　世界上首个儿童肌无力药物获批

　　5月7日，孤儿药Ruzurgi被FDA批准上市的消息传来，该药物的适应症是儿童肌无力综合征（6～17岁LEMS）。孤儿药是指治疗罕见病的药物。

　　记者从FDA官网获悉，FDA药物评估和研究中心神经病学产品部主任Billy Dunn博士表示，FDA将继续致力于促进罕见疾病治疗的开发和批准，尤其是儿童的治疗。他认为，这一决定将为患有LEMS的儿科患者提供急需的治疗选择。

　　FDA官网显示，LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响患者神经和肌肉之间的联系，并导致受影响患者出现虚弱和其他症状。患有LEMS的人，身

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